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2024年05月24日

アンジェスが急騰、超希少疾患「早老症」の治療薬「ゾキンヴィ」を発売

■HGPS及びPL患者さんの平均生存期間を4.3年延長

 アンジェス<4563>(東証グロース)は5月24日、7円高(15.22%高)の53円(9時32分)まで上げて急騰している。同社は5月23日の「難病の日」に、超希少疾患であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群(HGPS)及びプロセシング不全性プロジェロイド・ラミノパチー(PL)の治療薬「ゾキンヴィ」(一般名:ロナファルニブ)を発売することを決定したと発表。

 ゾキンヴィは、HGPS及びプロセシング不全性PLの患者さんにおいて、核膜の構造・機能を損なうファルネシル化された変異タンパク質(核の不安定化と早期老化を惹起)の蓄積を阻害するファースト・イン・クラスの疾患修飾剤。臨床試験では、ゾキンヴィはHGPSの患者さんの死亡率を72%減少させ、平均生存期間を4.3年延長した。

 HGPS及びPLは、それぞれが大変希少な致死性の遺伝的早老症で、若い時点から死亡率が加速度的に上昇する。これらの疾患の患者さんにとって、ゾキンヴィは画期的な治療薬となることが期待される。

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提供 日本インタビュ新聞社 Media-IR at 10:51 | 株式投資ニュース