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■ＣＲＩＳＰＲ技術活用の革新的治療薬、承認時に優先審査権取得可能
モダリス＜４８８３＞（東証グロース）は９月３０日、先天性筋ジストロフィー１ａ型（ＬＡＭＡ２−ＣＭＤ）治療薬候補「ＭＤＬ−１０１」について、米国食品医薬品局（ＦＤＡ）から希少小児疾患指定を受理したと発表。この指定は、１８歳までに発症し、患者数が２０万人未満の希少疾患に対する新薬開発を促進する制度である。承認取得時には別の開発品でＦＤＡの優先審査を受ける権利が得られる可能性がある。同社は同時期に希少疾患指定も申請しており、別途審査が進められている。
ＬＡＭＡ２−ＣＭＤは、ＬＡＭＡ２タンパク質の欠損により引き起こされる重篤な先天性筋ジストロフィーである。原因タンパク質が巨大なため、一般的な遺伝子治療による開発が困難とされてきた。ＭＤＬ−１０１は、モダリスが独自開発したＣＲＩＳＰＲ−ＧＮＤＭR技術を用いて、ＤＮＡ切断なしに姉妹遺伝子ＬＡＭＡ１の発現を誘導し、欠損タンパク質の機能改善を目指す革新的な治療薬候補である。
モダリスは「Ｅｖｅｒｙ ｌｉｆｅ ｄｅｓｅｒｖｅｓ ａｔｔｅｎｔｉｏｎ（すべての命に、光を）」をスローガンに掲げ、治療薬のない疾患に苦しむ患者への早期提供を目指している。同社は本治療薬候補の開発を通じて、これまで有効な治療法のなかったＬＡＭＡ２−ＣＭＤ患者に新たな治療の可能性をもたらすことを目指している。今回の指定受理により、開発促進と早期の製品化が期待される。
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2024年10月01日
