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■上肢機能と心機能で統計学的有意差、安全性も良好維持
日本新薬＜４５１６＞（東証プライム）は１２月４日、Ｃａｐｒｉｃｏｒ社が米国で実施したデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）患者を対象とする臨床第３相試験「ＨＯＰＥ－３試験」において、ＣＡＰ－１００２（Ｄｅｒａｍｉｏｃｅｌ）の肯定的なトップラインデータが得られたと発表した。主要評価項目の上肢機能（ＰＵＬ ｖ２．０）ならびに副次評価項目の心機能（ＬＶＥＦ）で統計学的有意差（ｐ＝０．０３、ｐ＝０．０４）が確認され、安全性プロファイルも従来知見と一致して良好であった。これらの結果は、同剤がＤＭＤ心筋症に対するファーストインクラス治療薬となる可能性を示すものである。
米国では、Ｃａｐｒｉｃｏｒ社がＦＤＡの事前合意に基づきＨＯＰＥ－３試験データを提出する予定であり、承認された場合には日本新薬の米国子会社ＮＳ Ｐｈａｒｍａが販売・販促を担う見通しである。同剤は心筋由来細胞（ＣＤＣｓ）による免疫調節・抗線維化作用を特徴とし、ＲＭＡＴ指定や希少小児疾患指定など複数の特別指定を取得している。同社は引き続きＣａｐｒｉｃｏｒ社と連携し、米国患者への早期提供に向け準備を進める方針である。
■ＤＭＤ治療薬の肯定的データを好感しストップ高買い気配
４日の株価は、ストップ高の４３２３円買い気配となった。米Ｃａｐｒｉｃｏｒ社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）治療候補「ＣＡＰ－１００２」が第Ⅲ相試験で主要評価項目の統計学的有意差を示したと公表されたことが材料となった。承認時には米子会社が販売を担う計画も追い風で、将来収益への期待が一気に高まった。
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2025年12月04日
