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■患者由来間葉系幹細胞に正常Ⅶ型コラーゲン遺伝子を導入、水疱内投与を権利化
ステムリム＜４５９９＞（東証グロース）は３月２日、栄養障害型表皮水疱症の根治治療を目的とした幹細胞遺伝子治療技術「ＳＲ－ＧＴ１」に関する特許が日本で登録されると発表した。発明の名称は「栄養障害型表皮水疱症治療薬」。出願番号は特願２０２４－１２４３２７で、出願人は国立大学法人大阪大学である。
栄養障害型表皮水疱症は、Ⅶ型コラーゲンの遺伝的異常により表皮と真皮の接着力が低下し、軽微な外力で水疱や潰瘍を生じる遺伝性疾患である。根治的治療法は確立されていない。同技術は、患者自身の水疱内から採取した間葉系幹細胞に正常なⅦ型コラーゲン遺伝子を導入し、再び水疱内に投与することで、Ⅶ型コラーゲンを安定供給する細胞の長期生着を図るものである。本特許は「細胞を患者の水疱内に投与する」点を権利化した。
同社は大阪大学との「再生誘導医薬」研究を基盤に開発を進めており、ＳＲ－ＧＴ１は国立研究開発法人日本医療研究開発機構（ＡＭＥＤ）の支援のもと、臨床応用を見据えた治験薬製造を進めている。医師主導治験への移行準備も進行中である。なお、２０２６年７月期通期業績への影響はない。
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2026年03月03日
