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2026年07月09日

リボミック、軟骨無形成症治療薬の国内第３相試験情報がｊＲＣＴ公開

■小児患者を対象にｕｍｅｄａｐｔａｎｉｂ　ｐｅｇｏｌの検証的試験を推進

　リボミック＜４５９１＞（東証グロース）は７月８日、軟骨無形成症治療薬「ｕｍｅｄａｐｔａｎｉｂ　ｐｅｇｏｌ」を用いた小児患者対象の国内第３相臨床試験について、厚生労働省所管の臨床研究等提出・公開システム「ｊＲＣＴ」に登録情報が公開されたと発表した。対象は２歳から１４歳の軟骨無形成症小児患者で、検証的試験として実施している。

　同薬はＲＢＭ−００７の国際一般名で、線維芽細胞増殖因子２（ＦＧＦ２）の機能を強力に阻害するアプタマー核酸医薬である。軟骨無形成症はＦＧＦＲ３の遺伝子変異により軟骨などの正常な発育が阻害され、四肢短縮などを伴う低身長をもたらす希少疾患で、新生児約２万５０００人に１人の発生率とされる。

　試験については、各実施医療機関との契約締結や治験審査委員会の承認手続きを順次進めている。実施医療機関に関する情報などは進捗に応じてｊＲＣＴ上で更新される予定。同社は２０２７年３月期通期業績への影響はないとしている。

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