■第２２回日本血管腫血管奇形学会学術集会で発表

　科研製薬＜４５２１＞（東証プライム）は１７日、製造販売承認申請中の「ＫＰ−００１」（一般名：セラベリシブリン酸塩水和物）について、国内第III相検証的試験の結果が第22回日本血管腫血管奇形学会学術集会（７月１６〜１７日、岩手県盛岡市）で発表されたことを明らかにした。試験は難治性脈管奇形（静脈奇形、リンパ管奇形、クリッペル・トレノネー症候群）を対象とした非盲検・非対照の多施設共同試験で、３６名にＫＰ−００１を１日１回、２４週間以上５２週間まで経口投与し、有効性と安全性を検証した。

　有効性では、主要評価項目である投与2２４週後以降の最終評価時点におけるＭＲＩ画像に基づく標的病変の奏効率が３０．６％（１１／３６名）となり、事前に設定した帰無仮説の奏効率６．７％を統計学的に有意に高かった（ｐ＜０．００１）。疾患別の奏効率では、静脈奇形１９．０％、リンパ管奇形３３．３％、クリッペル・トレノネー症候群５０．０％であった。体重別では４０ｋｇ未満の集団で２８．６％、４０ｋｇ以上３１．８％とほぼ同程度であった。また疼痛スコア（ＶＡＳ）については、治験薬投与前に一定の疼痛を有する集団で改善傾向が確認された。

　安全性では、治験薬との因果関係がある副作用の発現割合はＧｒａｄｅ１が１３．９％、Ｇｒａｄｅ２が１６．７％、Ｇｒａｄｅ３が１６．７％、Ｇｒａｄｅ４が５．６％であった。Ｇｒａｄｅ３以上の副作用として肝機能検査異常や肝酵素上昇、薬剤性肝障害、多形紅斑、好中球数減少などが報告された。発現割合が１０％以上の副作用は高インスリン血症（１３．９％）、悪心（１１．１％）、肝機能検査異常（１１．１％）であり、高インスリン血症と悪心はほとんどがＧｒａｄｅ１で、減量や休薬は必要としなかった。肝機能検査異常は一部で休薬や投与中止が行われた。作用機序から想定された高血糖リスクは顕在化せず、免疫抑制作用に由来すると考えられる副作用も限定的であった。

　同社は、ＫＰ−００１が同治験において難治性脈管奇形の患者に有効性を示し、リスクとして認められた肝機能検査異常も臨床検査モニタリングにより管理可能であるとした。

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